«К нам постоянно поступают обращения родителей и общественных организаций с просьбой помочь детям, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями. Большинство из них – инвалиды, и пожизненно нуждаются в очень дорогих препаратах. Закон гарантирует таким детям бесплатное лечение, но на практике все оказывается значительно сложнее», - рассказал Уполномоченный при Президенте РФ по правам ребенка.
Сотрудники Уполномоченного работают по ряду подобных обращений, добиваясь необходимой помощи детям. Так, девочке Еве из Республики Северная Осетия-Алания помогли получить жизненно необходимое лекарство «Наглазим», двухмесячный курс лечения которым стоит порядка 2.7 миллионов рублей. При содействии Павла Астахова ребенку был обеспечен необходимый курс лечения. Кроме того, необходимым лекарством была обеспечена маленькая Раббия из Дагестана, страдающая тирозинемией – врожденным заболеванием, возникающим из-за дефекта обмена веществ. Основными симптомами этой болезни является поражение печени и почек. При отсутствии лечения тирозинемия имеет летальный исход, для поддержания жизни девочке требовался препарат «Орфадин» (нитизинон).
Наиболее дорогостоящим является обеспечение лекарственными препаратами детей с мукополисахаридозом. В период с 2011 до 2013 годы 10 детей, страдающих этой тяжелой болезнью, умерли, большая часть из них не получали необходимого лечения. Опыт работы Уполномоченного в этом направлении показал, что большинство субъектов РФ в настоящее время не имеют возможности изыскать необходимые источники финансирования для лечения детей с данным заболеванием. В связи с этим, родители вынуждены обращаться в суд, правоохранительные органы.
«Самое ужасное – что даже добившись положительного решения суда, обязывающего из средств регионального бюджета оплатить ребенку лечение, получить необходимые лекарства становится невозможно. Исполнимость судебных решений и представлений прокуратуры со стороны уполномоченных органов в сфере здравоохранения отсутствует. Нам известно о 9 таких случаях», - подчеркнул Павел Астахов.
В таких случаях приходится решать вопрос на самом высоком уровне. Так, была оказана помощь жителю Смоленской области, подростку Илье, который страдает Мукополисахаридозом II типа. Мальчик нуждается в препарате «Элапраза», но это лекарство не включено в перечень лекарственных препаратов для обеспечения льготных категорий граждан. Однако после вмешательства Уполномоченного Администрация Смоленской области обеспечила ребенка лекарством за счет областного бюджета.
К сожалению, вопрос своевременного обеспечения лекарственными препаратами и их финансирования остро стоит и по другим орфанным заболеваниям (атипичный гемолитико-уремический синдром, паксизмальная ночная гемоглобинурия, легочная (артериальная) гипертензия, юношеский артрит с системным началом).
Уполномоченный при Президенте РФ по правам ребенка неоднократно поднимал этот вопрос при встрече с главой Министерства здравоохранения. Вместе с тем, системного решения проблемы пока не выработано.
Павел Астахов направил главам субъектов РФ соответствующие запросы. Как следует из представленных ответов (на сегодняшний день их 78) только в 30 регионах разработаны и действуют территориальные программы по редким (орфанным) заболеваниям. Более 50 регионов (Московская, Оренбургская Самарская, Сахалинская, Тульская, Кировская и др. области, Удмуртская, Чеченская, Чувашская и др. республики) признают имеющиеся сложности в обеспечении лекарственными препаратами детей, страдающими орфанными заболеваниями и считают необходимым включение в федеральную программу высокозатратных нозологий и перечень централизованно закупаемых за счет средств федерального бюджета лекарственных средств наиболее затратных орфанных заболеваний (атипичный гемолитико-уремический синдром, мукополисахаридоз I, II и IV типов, параксизмальная ночная гемоглобинурия, легочная (артериальная) гипертензия, юношеский артрит с системным началом) и лекарственных препаратов, входящих в стандарты лечения данных заболеваний. В связи с чем, органы исполнительной власти указанных регионов отправили соответствующие запросы в Министерство здравоохранения РФ. (Уполномоченному при Президенте Российской Федерации по правам ребенка от Ивановской области была направлена аналитическая справка по данному вопросу).
